Биотех-компания финансирует разработку генотерапии для редких нейромышечных болезней
«Гемабанк» направит 15 млн рублей в стартап «Орфадженекс», который занимается созданием генотерапевтических препаратов для пациентов с редкими нейромышечными заболеваниями. Большая часть суммы - 10,5 млн - уже перечислена. Остаток поступит до конца 2026 года.
Что разрабатывает «Орфадженекс»
Ключевое направление стартапа - терапия спинальной мышечной атрофии. СМА относится к числу наиболее тяжёлых орфанных заболеваний: болезнь поражает двигательные нейроны, что ведёт к прогрессирующей слабости мышц и, в тяжёлых случаях, к гибели пациента. В России насчитывается около 1,5 тысячи человек с подтверждённым диагнозом, а ежегодно выявляется от 53 до 244 новых случаев.
Генотерапевтический подход принципиально отличается от симптоматического лечения - он направлен на устранение первопричины болезни на уровне генома. Именно поэтому подобные разработки привлекают инвесторов: препараты этого класса дороги, но спрос на них стабилен и обеспечен государственными программами.
Рынок, где крутятся десятки миллиардов
Цифры говорят сами за себя. Объём продаж препаратов для лечения СМА в России в 2024 году составил около 27 млрд рублей. А закупки фонда «Круг добра» по орфанным нозологиям с поражением мускулатуры в 2023-м превысили 33,9 млрд рублей. Рынок почти полностью закрывается импортными препаратами - и именно эту нишу метит отечественная генотерапия.
- Объём рынка препаратов при СМА в России (2024): около 27 млрд рублей
- Закупки «Круга добра» по мышечным орфанным заболеваниям (2023): 33,9 млрд рублей
- Инвестиции «Гемабанка» в «Орфадженекс»: 15 млн рублей
- Уже перечислено: 10,5 млн рублей
Почему это важно
Сумма инвестиций по меркам фармы - небольшая. Но для стадии ранних разработок и отечественного биотеха - вполне рабочий капитал. «Гемабанк» делает ставку на долгосрочную перспективу: если «Орфадженекс» сумеет довести хотя бы один препарат до клинических испытаний, стратегический актив резко вырастет в цене. Государство, в свою очередь, явно заинтересовано в локализации производства орфанных лекарств - слишком велика зависимость от зарубежных поставщиков.
Пока российский рынок генотерапии остаётся молодым, но деньги в него начинают заходить всерьёз. Этот раунд - один из первых сигналов того, что частный капитал готов рисковать на этом направлении.